Kas ir mugurkaula muskuļu atrofija

Mugurkaula muskuļu atrofija, kas pazīstama arī kā Sma, ir iedzimta neiromuskulāra bērnības un jauniešu patoloģija, ko raksturo progresējoša motoneuronu nāve, muguras smadzeņu nervu šūnas, kas dod muskuļiem kustības komandu.

Šīs novājinošās slimības smagumu nosaka precīzs klīniskais attēls, kas tos iedala trīs veidos un klasificē, sākot ar muskuļu kontroles pakāpenisku zudumu, atrofiju un fizisku vājumu.

Jauna narkotika mugurkaula muskuļu atrofijai

To sauc par Nusinersen terapiju, un to paskaidro arī "gēnu" zāles, kas varētu aktivizēt SMN2 gēna funkciju, papildinot to ar neaktīvo slimību. Zāles, kas injicētas caur jostas reģionu, izkliedējas organismā, sasniedzot deģenerētos un faktiski mehāniskos neironus, mazinot SMA simptomus.

Jaunās zāles, kas ir šīs terapijas pamatā, 2017. gada septembrī apstiprināja Itālijas zāļu aģentūra (AIFA) .

Pēc tam Eiropas Komisija tā paša gada 30. maijā izsniedza visā Eiropas Savienībā spēkā esošo AIC .

Kur atrast jaunu narkotiku muskuļu atrofijai

Nusinersen terapija jau ir paredzēta 18 pilnvarotajos un operatīvajos Itālijas centros, kas atrodas vienpadsmit reģionos: Kampānijā, Emīlijā Romanijā, Friuli Venēcijā Džūlijā, Lacijā, Ligūrijā, Lombardijā, Markē, Pjemontā, Sicīlijā, Toskānā un Veneto. notiek šī terapija, un to var aplūkot ĢimenesSMA tīmekļa vietnē īpašajā lapā.

Šīm struktūrām tiks pievienotas jaunas struktūras, lai izveidotu koplietošanas tīklus un apmācītu medicīnisko personālu, kas spēj pārvaldīt jauno terapiju.

Konsultējieties ar tīmekli: noderīgas lapas, kas ir aktuālas par šo tēmu, ir reto slimību novērošanas centrs un Famigliesma.org

Lūk, ASV Nacionālās medicīnas bibliotēkas ClibnicalTrials.org publicētais ENDEAR pētījums, lai pierādītu šīs terapijas efektivitāti.